Uitzicht op geneesmiddel voor Huntington (?)

Hersens van een HuntingtonpatiëntDe ziekte van Huntington tast de hersenen aan als gevolg van misvorming van het eiwit huntingtine. Tot nu toe bestaat er geen geneesmiddel voor die ziekte. Onderzoekers van, onder meer, de universiteit van Brits Columbia (Can) hebben een medicijn beproefd op veiligheid en werkzaamheid. Het lijkt er op dat middel (ONIS-HTTRX of ook RO7234292) het verkeerde huningtine opruimt zonder vervelende bijwerkingen.
“Voor de eerste keer hebben we een bewijs dat een behandeling niet alleen leidt tot verlaging van het niveau van dat giftige eiwit in patiënten, maar ook dat dat veilig is en geen problemen veroorzaakt”, zegt neuroloog Blair Leavitt van de Canadese universiteit. Hij behandelde alle proefpersonen in de klinische test vanaf september 2015.
Zoals gesteld is er tegen de ziekte niks te doen. Huntington wordt veroorzaakt door een mutatie van het huntingtine-gen. In Canada zou een op de tienduizend mensen die ziekte hebben En kinderen van een Huntingtonpatiënt hebben 50% kans op die ziekte.
Het ging bij deze klinische proef om 46 patiënten met de eerste verschijnselen van de ziekte uit Canada, het VK en Duitsland. 34 daarvan kregen het nieuwe middel, twaalf een placebo. Ze kregen vier keer een dosis ingespoten direct in het hersenvocht met tussenpozen van een maand.

Vermindering

De behandeling had tot gevolg dat de huntingtinespiegel bij de patiënten aanzienlijk daalde. Geen van de behandelde patiënten ondervond nadelige gevolgen van de behandeling. Op het ogenblik wordt het middel in een groter onderzoek breder onderzocht. Daarbij wordt vooral gekeken of die vermindering van de eiwitspiegel ook effect heeft op de voortgang van de ziekte (waar het uiteindelijk om te doen is).

Bron: Science Daily

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.