Een opname van een door Alzheimer aangetast brein

Aducanumab zou helpen tegen de ziekte van Alzheimer, maar er zijn grote twijfels over de snelle toelating van het middel in de VS. Aan de andere kant brengt die snelle toelating hoop, ook bij patiënten met andere hersenziektes als die van Huntington of Parkinson en dan maar hopen dat het geen valse hoop is.
Een onafhankelijk adviesforum heeft grote vraagtekens bij de toelating door de Amerikaanse gezondheids en voedingsautoriteit FDA.  Aan de andere kant zou dat echter ook kunnen betekenen dat er weer serieus op zoek gegaan wordt naar middelen om hersenziektes te bestrijden. Verschillende bedrijven hebben in de loop der jaren hun onderzoekspogingen in die richting gestaakt vanwege teleurstellende resultaten.
Veel onderzoekers en medici zijn echter bang dat de relatief snelle toelating valse hoop wekt en weinig bijdraagt aan effectieve gezondheidszorg. “Mensen die deze aanpak overwegen moeten nog eens een keer diep ademhalen en een koude douche nemen”, zegt Fjodor Urnov van het genoominstituut van UCB. “Ik wil geen toekomst met verschillende middelen die ik kan voorschrijven. Ik wil een toekomst met middelen die werken.”

Biogen

Aducanumab is ontwikkeld door Biogen in het Amerikaanse Cambridge en kende een ongewone toelating. In maart 2019 staakte het bedrijf fase III van de klinische proeven na een tussentijdse analyse die weinig vooruitgang bij de Alzheimerpatiënten zagen met de ziekte in een milde vorm. Een latere analyse zou echter hebben uitgewezen dat een deel van de proefpersonen er wel baat bij zou hebben gehad. Biogen vroeg vorig jaar aan de FDA om toelating van het middel.
De FDA trok zich niets aan van een advies van een raad van deskundigen en keurde het middel goed. Het zou in staat zijn de beruchte beta-amyloïdeplaques te verminderen, een van de kenmerken (mogelijk oorzaken) van de ziekte van Alzheimer. De FDA zou er een gewoonte van gemaakt hebben kandidaatmedicijnen sneller toe te laten ook al na kleinschalige fase II-proeven. Het grote probleem is dat nog steeds niet duidelijk is of die plaques gevolg of oorzaak van de ziekte zijn en proeven met middelen die die plaques verminderen lijken nauwelijks effect te hebben op het voortschrijden van Alzheimer.

Ongetwijfeld is geld de grote drijfveer. De behandeling per patiënt zou jaarlijks bijna 50 000 euro kosten. Tel uit je winst bij zesmiljoen Alzheimerpatiënten in de VS. Wel moet Biogen in 2030 aantonen dat het middel ook ‘waar’ voor zijn geld heeft geboden. De FDA vindt zijn aanpak prima werken vooral bij de bestrijding van kanker. Ook bij andere hersenziektes als Parkinson en Huntington zou de versoepelde toelating de ontwikkeling van werkzame middelen kunnen versnellen, stelt de FDA.

Bron: Nature