Enzymbehandeling van embryo in de schoot heelt genetische ziekte

ziekte van Pompe

Het glycogeen wordt niet afgebroken vanwege ontbreken van het enzym GAA

Met een enzym-behandeling van de embryo in de baarmoeder lijkt het nu bijna anderhalf jaar oude meisje gezond te zijn. Het bleek dat de vrucht de ziekte van Pompe had, een zeldzame erfelijke ziekte. Dit zou de eerste behandeling in zijn soort zijn die op die wijze is uitgevoerd. Mogelijk dat ook andere erfelijke aandoeningen op deze wijze zijn te behandelen, stellen de betrokken artsen en onderzoekers. Lees verder